全球首创!南京药企抗癌新药获欧盟“孤儿药”资格

维利信®（LBL-024）是一种靶向PD-L1与 4-1BB的双特异性抗体，为全球首款已处于单臂关键性临床阶段的靶向共刺激受体4-1BB的分子，有望成为治疗EP-NEC的首款获批药物，实现协同消灭肿瘤的效果，具有较PD-1/PD-L1抑制剂更强的广谱癌症治疗潜力。

在中国的两项临床试验中，维利信®不论作为单药疗法或与化疗联合使用，均对晚期EP-NEC表现出令人鼓舞的疗效信号且安全性良好。由于EP-NEC缺乏标准疗法，维利信®于2024年4月30日获中国国家药品监督管理局药品审评中心批准开展单臂关键注册临床研究，并于2025年8月完成全部患者入组。2024年10月维利信®获CDE突破性治疗药物认定，同年11月获美国食品药品监督管理局孤儿药认定。2026年1月维利信®获FDA快速通道资格认定。

值得特别指出的是，4-1BB作为激动剂，能够重新激活凋亡的T细胞并大量扩增，特别适合治疗PD-1/PD-L1耐药或无效的冷肿瘤。为此，除EP-NEC外，维利信®在有大量未满足临床需求的小细胞肺癌、胆道癌）、卵巢癌、非小细胞肺癌、食管鳞癌、肝癌、胃癌、三阴性乳腺癌、恶性黑色素瘤等领域均已获批开展临床研究，并已在非小细胞肺癌、小细胞肺癌、胆道癌、卵巢癌等多个癌种看到令人振奋的临床效果，有望成为一款具有前景的针对广泛适应症的有效抗肿瘤药物。