南京大学中篇|全球首个突破血脑屏障的小核酸药物:超亿元“里程碑独占许可”怎么签?

2025年底，广州一家医院里，一位亨廷顿舞蹈症患者稳稳地行走了几步。这种病被称为“死亡之舞”，患者会不受控制地乱动，在此前没有有效的治疗手段。

改变这一切的药物叫ER2001，来自南京大学张辰宇教授团队。

大家好，我是技术经理人小熊，一个正在发光的打工人。

ER2001厉害在哪？它是全球第一个通过静脉给药、突破血脑屏障的小核酸药物。以前给大脑送药，要么开颅，要么从脊柱打进去；现在打点滴就行。

让它走出实验室的关键，是一个“里程碑式”的独占许可。今天我们就拆开看，这笔超亿元合同到底怎么签的。

故事要从2007年说起。

当时主流理论认为，细胞外的RNA很快会被分解。但张辰宇发现：人体细胞会分泌一种叫“微囊泡”的小包裹，能把RNA打包送进其他细胞。这相当于发现了人体自备的“药物快递系统”。

但有了快递系统，怎么精准治病？他琢磨了十几年。

有一天他突然想到：为什么不利用肝脏当“生物反应器”？

大白话讲——往血管里打一针含有特定基因指令的环状DNA（质粒），这些指令进入肝脏细胞后，肝脏就会自己生产出小核酸药物，并且这些药物会自动钻进人体自带的“快递小包裹”（微囊泡）里，然后通过血液循环送到大脑。

2021年，技术终于走向应用，张辰宇领衔成立了艾码生物。

技术牛，怎么转化？

他们选择了“里程碑独占许可”。

“独占许可”好理解——南京大学将专利独家授权给艾码生物。

“里程碑”是精髓。药物研发周期长、失败率高，让企业一次性付上亿许可费，谁也扛不住。

于是把费用和研发进展挂钩：完成临床前研究付一笔，获批临床批件付一笔，完成Ⅰ期、Ⅱ期临床各付一笔……每到一个“里程碑”，付一笔钱。

这样企业现金流压力小，学校持续分享未来收益，双方风险共担、利益绑定。

2023年，南京大学与艾码生物签订了超亿元的专利独占许可合同。

仅用3年，ER2001就获得中美两国临床试验批准，成为国内首个中美“双报双批”的原创小核酸药物，并拿下FDA孤儿药资格。临床数据显示，患者运动、精神、认知等核心指标显著改善，部分出现病程逆转。

我从张老师的“故事”中获得了三点启示：

第一，别怕基础研究“慢”。张辰宇从2007年到2021年，十几年没出产品，但一旦突破，就是全球领先。转化不是“短跑”，是“长跑”，跑得久才能跑得远。

第二，里程碑许可，是生物医药转化的最优解之一。它让企业不必一次性押注全部身家，让学校持续分享成果收益，让教授不用在融资和管理上耗尽精力——三方共赢。

第三，技术负责人不一定要当CEO。张辰宇创办艾码生物时，引入了有多年创新药开发经验的运营管理团队负责公司日常运营，自己专注研发。这部分以后有机会再专门讲。

我是技术经理人小熊，下期讲南京大学另一个案例——中国环保技术如何“出海”赚美元。

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文章撰写：南浦白羊

编辑排版：鱼泉庸夔