● 药闻快报
近日，坐落于南京江宁高新区的博视医疗科技有限公司自主研发的“路得瞳®软性亲水接触镜（硅水白片）”正式获批国家三类医疗器械注册证。
作为第三代隐形眼镜的核心材质，高端硅水凝胶市场此前长期由国际品牌主导，此次获批标志着国产技术在核心研发领域取得关键突破。
该产品搭载独家AuqaMatrix™技术，通过创新的长硅链构架实现98Dk/t的高透氧量，能有效保障角膜健康并提升佩戴舒适度。
在2025年中华医学会眼科学术大会公布的多中心临床研究数据中，该产品在矫正效果、安全性及用户主观体验等关键指标上表现优异，具备与国际品牌同台竞争的硬实力。
博视医疗长期专注于眼科创新，已在多项眼底疾病诊疗设备上实现进口替代。
目前，企业正加速推进覆盖全年龄段及全生活场景的产品矩阵布局，致力于构建本土化全方位视觉健康解决方案，展现了南京智造在高端医疗器械领域的科创实力。
Neurocrine斥资29亿美元
收购Soleno
Neurocrine Biosciences与Soleno Therapeutics今日正式宣布达成最终收购协议。
根据该协议，Neurocrine将斥资约29亿美元全资收购Soleno，旨在通过此次战略并购进一步拓展其创新药物组合，并深耕内分泌及罕见病治疗领域。
交易完成后，Neurocrine的商业化版图将得到显著加强，预计将拥有三款已上市的“同类首创”创新疗法。
其中包括用于治疗成人亨廷顿病相关舞蹈病的选择性囊泡单胺转运体2抑制剂Ingrezza，以及用于治疗经典先天性肾上腺皮质增生症的选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型受体拮抗剂Crenessity。
此外，本次收购的核心资产还包括用于治疗Prader-Willi综合征患者暴食症的缓释片Vykat XR，该药系全球首款获批用于此适应症的药物。
此举标志着Neurocrine在罕见病细分市场的竞争优势进一步确立，后续将通过整合资源加速药物的全球推广与临床应用。
Praxis Precision Medicines今日宣布，其在研反义寡核苷酸（ASO）疗法elsunersen在针对早发性癫痫型SCN2A发育性与癫痫性脑病的EMBRAVE临床1/2期试验中取得积极结果。
该疗法通过选择性降低SCN2A基因表达，直接靶向功能获得性突变的致病机制。
临床数据显示，在疗效指标上，elsunersen治疗组患者的癫痫发作频率较基线显著降低77%，且57%的患者实现了至少连续28天无发作，相关疗效在开放标签延长期中可持续达一年。
此外，受试者在睡眠、运动功能及神经精神发育等方面均呈现改善。
安全性方面，药物整体耐受性良好，在最高8 mg剂量下未观察到严重不良事件、停药情况或神经炎症信号。
此次研究验证了elsunersen的临床潜力，公司后续将持续推进该项目的研发进程，为这类罕见癫痫病患者提供精准治疗方案。
FDA受理全球首款
MPS IIIA基因疗法上市申请
近日，Ultragenyx正式宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其重新提交的生物制品许可申请（BLA），并针对UX111基因疗法治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）展开加速批准审查。
根据监管流程，该申请的PDUFA目标日期已定为2026年9月19日。
若能如期获批，UX111将成为全球首款针对Sanfilippo综合征IIIA型的上市疗法，填补该领域长期以来的药物空白。
作为一种创新的体内AAV9基因疗法，UX111通过一次性静脉输注，利用载体将功能性SGSH基因递送至患者细胞，旨在通过恢复关键降解酶的活性，从根源上减少硫酸乙酰肝素的病理性积累，进而阻止溶酶体贮积造成的神经损伤及疾病进展。
该项目最初由Abeona开发并转让至Ultragenyx，目前已在中美欧多地获得再生医学先进疗法、快速通道及孤儿药等多项权威认定。
此次受理标志着该疗法商业化进程迈入关键阶段，其后续审批进展及临床应用价值将持续引发生物医药行业的深度关注。
撰稿：柏佳 | 编辑：leon | 校对：木子 | 审核：金良
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